非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）是指除外酒精和其他明確的損肝因素所致的肝細(xì)胞內(nèi)脂肪過(guò)度沉積為主要特征的臨床病理綜合征，與胰島素抵抗和遺傳易感性密切相關(guān)的獲得性代謝應(yīng)激性肝損傷。但這項(xiàng)疾病可預(yù)防，先已有治療方案能夠減少肝臟疤痕組織的產(chǎn)生或者降低一系列預(yù)先設(shè)定的與疾病相關(guān)的癥狀此治療方案現(xiàn)已完成了3期臨床試驗(yàn)。
有些疾病是可以預(yù)防的，但是只靠預(yù)防可能不會(huì)對(duì)患者產(chǎn)生多大的影響。這方面的范例就是不良飲食和鍛煉習(xí)慣而導(dǎo)致的脂肪肝。有些脂肪肝會(huì)進(jìn)一步惡化成為非酒精性脂肪性肝炎（NASH），患者肝臟會(huì)出現(xiàn)炎癥，肝硬化和瘢痕組織。NASH可能導(dǎo)致肝癌，在美國(guó)也是導(dǎo)致每年數(shù)千例肝臟移植手術(shù)的原因。NASH已經(jīng)成為全球性疾病。
目前沒(méi)有獲得FDA批準(zhǔn)治療NASH的療法，因此多家公司爭(zhēng)先進(jìn)入這一領(lǐng)域開(kāi)發(fā)可改變疾病進(jìn)程的療法。目前位于紐約的Intercept Pharmaceuticals和法國(guó)公司Genfit的在研療法已經(jīng)進(jìn)入臨床后期。Intercept公司應(yīng)該是第一個(gè)匯報(bào)3期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的公司，該公司的奧貝膽酸片（obeticholic acid）已經(jīng)獲得FDA批準(zhǔn)治療一種與NASH相關(guān)的罕見(jiàn)肝病。
在包含2370名患者的REGENERATE臨床試驗(yàn)中，Intercept期待奧貝膽酸片在使用18個(gè)月后能夠減少肝臟疤痕組織的產(chǎn)生或者降低一系列預(yù)先設(shè)定的與疾病相關(guān)的癥狀。更廣泛地說(shuō)，Intercept希望通過(guò)比較治療組和對(duì)照組患者的死亡率，住院率，癌癥發(fā)生幾率等數(shù)據(jù)，來(lái)證明這一療法能夠長(zhǎng)期改善患者的預(yù)后狀況。理想情況下，NASH的療法能夠減少這一疾病的三個(gè)標(biāo)志性癥狀，肝臟纖維化，炎癥和肝臟脂肪水平。
Genfit包含2000名患者的RESOLVE-IT的3期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)將在今年晚些時(shí)候公布。這一試驗(yàn)的主要目標(biāo)是NASH癥狀消除。
除了這兩家公司以外，多家生物醫(yī)藥公司擁有不同的NASH候選藥物。它們包括吉利德科學(xué)（Gilead Sciences），艾爾建（Allergan），諾華（Novartis），NGM Biopharmaceuticals，默沙東（MSD），Madrigal Pharmaceuticals，Viking Therapeutics，羅氏（Roche），輝瑞（Pfizer），百時(shí)美施貴寶（BMS），89Bio，和Akero Therapeutics等等。這一領(lǐng)域具有重大醫(yī)療需求，可以預(yù)見(jiàn)，NASH領(lǐng)域今后仍將是研發(fā)活動(dòng)非常活躍的疾病領(lǐng)域。